Científicos del University College London lograron frenar el avance de la enfermedad de Huntington en humanos mediante una terapia génica aplicada por neurocirugía. El tratamiento, desarrollado por la empresa uniQure, redujo en un 75% la progresión de la enfermedad en un ensayo con 29 pacientes, lo que podría extender significativamente su calidad de vida. La terapia utiliza un virus modificado para introducir material genético en el cerebro, silenciando el gen mutado que produce la proteína tóxica responsable del deterioro neuronal.
Además de frenar el avance de la enfermedad, los datos muestran que la terapia también protege las neuronas. En pacientes no tratados, se espera que los niveles de neurofilamentos —un marcador de muerte celular— aumenten con el tiempo. Sin embargo, en los pacientes que recibieron el tratamiento, estos niveles se mantuvieron estables o incluso disminuyeron. El procedimiento fue considerado seguro, aunque algunos participantes presentaron inflamación cerebral que se resolvió espontáneamente o con esteroides. Los investigadores creen que una sola dosis podría durar toda la vida, ya que las neuronas no se regeneran como otros tejidos.
Actualmente, se estima que unas 75,000 personas viven con Huntington en Reino Unido, Estados Unidos y Europa, y cientos de miles más portan el gen mutado sin haber desarrollado síntomas. UniQure planea solicitar la aprobación del tratamiento en EE.UU. en 2026, mientras que las conversaciones con autoridades europeas y británicas comenzarán el próximo año. Los científicos ya trabajan en un ensayo preventivo para personas en etapa cero, con el objetivo de retrasar o evitar por completo el inicio de la enfermedad.
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